La aplicación de la terapia genética en una peculiar ceguera hereditaria ha mejorado la visión de varios pacientes, según han confirmado los equipos de investigación de varios centros sanitarios de Gran Bretaña y Estados Unidos.
La Amaurosis Congénita de Leber (LCA, en sus siglas en inglés) es una enfermedad hereditaria caracterizada por la falta de visión en el periodo neonatal o en la primera infancia y que provoca la ceguera total cuando el paciente alcanza la treintena. Estos enfermos suelen manifestar el fenómeno óculo-digital, por el que niño se frota constantemente los ojos para provocar estímulos luminosos. De momento, la LCA no dispone de tratamiento.
Los investigadores inyectaron en los ojos de los pacientes un virus de resfriado común con el fin de desarrollar una versión sana del gen dañado que provoca la enfermedad. Lo aplicaron sólo en uno de sus ojos para comparar la visión una vez aplicado el tratamiento.
Aunque no era el objetivo principal de las pruebas, los pacientes notaron que podían ver mejor, según aseguraron los investigadores en un encuentro de oftalmólogos en Florida y como también figura en la publicación New England Journal of Medicine.
El doctor Katherine High del Hospital Infantil de Filadelfia y otros especialistas del Instituto Médico Howard Hughes de EEUU han confirmado que sus tres voluntarios han mejorado la visión después del tratamiento. Resultados que comparten los profesionales del University College de Londres.
Uno de ellos es Steven Howarth, un joven de 17 años parcialmente ciego que ha mejorado notablemente su visión. Por primera vez, ha podido caminar sólo por la calle por la noche, como recoge la cadena británica BBC en un vídeo sobre este paciente. Antes de la intervención, las probabilidades de Steven de quedarse totalmente ciego eran muy altas.
Enfermos con éste han pasado de tan sólo detectar el movimiento de una mano a leer la clásica gráfica optométrica, en la que figuran letras de diferentes tamaños.
Los médicos no esperaban alcanzar grandes beneficios ya que los pacientes eran adultos, ya tenían un grado severo de pérdida de visión y sólo recibieron pequeñas dosis del tratamiento.
"Este es un resultado importante para todo el campo de la terapia genética", ha interpretado el ex presidente de la Sociedad Americana de Terapia Genética.
Después de tratar con pacientes adultos, el siguiente reto para los investigadores es aplicar la terapia con niños. Estos partirán con mayores posibilidades de mejora ya que sus ojos todavía están menos deteriorados.
"Estamos bastante convencidos de que una vez que podamos hacer esto con niños más pequeños, seremos capaces de retener el daño", ha explicado el Targeted Genetics Chief Executive Stewart Parker.
Visto en: Caracol
La Amaurosis Congénita de Leber (LCA, en sus siglas en inglés) es una enfermedad hereditaria caracterizada por la falta de visión en el periodo neonatal o en la primera infancia y que provoca la ceguera total cuando el paciente alcanza la treintena. Estos enfermos suelen manifestar el fenómeno óculo-digital, por el que niño se frota constantemente los ojos para provocar estímulos luminosos. De momento, la LCA no dispone de tratamiento.
Los investigadores inyectaron en los ojos de los pacientes un virus de resfriado común con el fin de desarrollar una versión sana del gen dañado que provoca la enfermedad. Lo aplicaron sólo en uno de sus ojos para comparar la visión una vez aplicado el tratamiento.
Aunque no era el objetivo principal de las pruebas, los pacientes notaron que podían ver mejor, según aseguraron los investigadores en un encuentro de oftalmólogos en Florida y como también figura en la publicación New England Journal of Medicine.
El doctor Katherine High del Hospital Infantil de Filadelfia y otros especialistas del Instituto Médico Howard Hughes de EEUU han confirmado que sus tres voluntarios han mejorado la visión después del tratamiento. Resultados que comparten los profesionales del University College de Londres.
Uno de ellos es Steven Howarth, un joven de 17 años parcialmente ciego que ha mejorado notablemente su visión. Por primera vez, ha podido caminar sólo por la calle por la noche, como recoge la cadena británica BBC en un vídeo sobre este paciente. Antes de la intervención, las probabilidades de Steven de quedarse totalmente ciego eran muy altas.
Enfermos con éste han pasado de tan sólo detectar el movimiento de una mano a leer la clásica gráfica optométrica, en la que figuran letras de diferentes tamaños.
Los médicos no esperaban alcanzar grandes beneficios ya que los pacientes eran adultos, ya tenían un grado severo de pérdida de visión y sólo recibieron pequeñas dosis del tratamiento.
"Este es un resultado importante para todo el campo de la terapia genética", ha interpretado el ex presidente de la Sociedad Americana de Terapia Genética.
Después de tratar con pacientes adultos, el siguiente reto para los investigadores es aplicar la terapia con niños. Estos partirán con mayores posibilidades de mejora ya que sus ojos todavía están menos deteriorados.
"Estamos bastante convencidos de que una vez que podamos hacer esto con niños más pequeños, seremos capaces de retener el daño", ha explicado el Targeted Genetics Chief Executive Stewart Parker.
Visto en: Caracol
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